随着个性化医疗理念在医学领域的深入推进，精准评估不同个体对治疗方案的反应差异（即异质性处理效应，Heterogeneous Treatment Effects，HTEs）成为提升诊疗效果的关键。然而，在癌症、慢性病等依赖生存数据（如患者生存期、复发时间）的医学研究中，HTEs估计面临数据删失和异方差两大难题，若忽略这些问题则可能会导致估计结果出现偏差。为此，公共卫生学院陈方尧研究团队提出了两种基于双重稳健估计器的HTEs估计方法，为异方差生存数据的个性化医疗实践提供了更为可靠的统计学分析工具。相关成果以“Doubly Robust Estimators for Heterogeneous Treatment Effects in Heteroskedastic Survival Data”为题，发表在生物统计领域权威期刊Statistics in Medicine。
我院流行病与卫生统计学专业2023级博士生杨嵛惠为论文的第一作者，公共卫生学院陈方尧副教授为论文通讯作者。西安交通大学医学部公共卫生学院流行病学与卫生统计系为论文第一和通讯单位。该项研究工作获得国家社科基金（21CTJ009）资助。
该研究的主要贡献体现在三个方面：首先，通过采用非参数失效时间贝叶斯加性回归树（nonparametric failure time Bayesian additive regression trees, NFT BART）作为预测模型，避免了线性、比例风险和同方差性等诸多限制性假设；其次，将元学习器中的DR-Learner扩展应用于生存数据，使其能够有效处理观察性数据中常见的删失和混杂问题；最后，通过广泛的模拟研究，在不同训练集样本量、倾向性得分分布、删失率、不平衡治疗分配、模型和偏倚复杂度，以及异方差或同方差结局等多种数据生成情景下，全面评估了所提出方法与现有HTEs估计策略相比的表现性能。模拟研究结果表明，团队提出的两种方法在异方差生存数据的HTEs估计方面表现更加稳健。在实例研究中，研究团队将该方法成功应用于美国国家健康与营养调查（National Health and Nutrition Examination Survey, NHANES）的观察性数据，实现了高血压患者体力活动模式个体化管理的实践验证。
原文链接：https://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/sim.70301
